Tumori infantili: piccoli super-eroi in attesa di cure su misura

Una sopravvivenza migliore è anche #nelletuemani. È questo lo slogan scelto per la Giornata Internazionale dedicata ai Tumori Pediatrici 2022 che si celebra il 15 febbraio - In anteprima il Video della campagna Ageop
7 minuti di lettura

PICCOLI, eppure abbastanza forti da riuscire a portare il peso di una malattia che spaventa persino gli adulti. Sono i bambini e gli adolescenti che si ammalano di un tumore: sono più di 400mila ogni anno nel mondo. Come tutti, anche loro hanno pagato il prezzo della pandemia con visite di controllo e cure rimandate o saltate, ma il 15 febbraio tocca a loro stare sotto i riflettori in occasione della Giornata mondiale dei tumori infantili istituita dall’Organizzazione Mondiale della Sanità per affrontare e condividere ogni anno le problematiche dei bambini e degli adolescenti con tumore, della popolazione dei lungo sopravviventi e delle loro famiglie. Un’occasione per capire più da vicino quanto è faticoso il loro percorso, quali sono le esigenze ancora insoddisfatte ma anche le nuove prospettive di cura.

I tumori pediatrici che ‘guariscono’ di più

In Italia ogni anno si ammalano di linfomi e tumori solidi o leucemia oltre 1500 bambini tra 0 e 14 anni e oltre 900 adolescenti. Grazie ai progressi degli ultimi decenni, circa l’80% di loro guariscono. Una buona notizia? Non proprio. “Si stima che oggi in Italia ci siano più di 44.000 persone che hanno avuto un tumore da bambini, ma è significativo, purtroppo, il dato riferito alla loro età media che attualmente è attorno ai 30 anni. Leucemie e linfomi guariscono di più rispetto ai tumori solidi, rimangono ancora troppo basse le guarigioni per i tumori cerebrali, i neuroblastomi e alcuni tipi di sarcomi”, chiarisce Arcangelo Prete, presidente dell’Associazione Italiana Ematologia ed Oncologia Pediatrica (Aieop) e direttore della Struttura Semplice Dipartimentale di Oncoematologia pediatrica dell'Irccs Policlinico di S. Orsola.

Le prospettive di cura con le Car-T

C’è da sperare, però, che le cose vadano sempre meglio perché la ricerca fa passi avanti ogni giorno. Tra i nuovi farmaci, l’immunoterapia costituisce sicuramente una prospettiva promettente e con un profilo di tossicità ridotto. La terapia genica Car-T rappresenta una delle strategie più innovative nel trattamento di patologie oncologiche in adulti e bambini ed è oggetto di numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato pochi mesi fa la Food and Drug Administration ad approvare il primo farmaco a base di Car-T sviluppato dall’industria farmaceutica. “Si tratta - prosegue Prete - di un meccanismo terapeutico che ha dimostrato straordinaria potenza antineoplastica, ma anche alcuni problemi di tossicità. I linfociti del paziente vengono modificati affinché una volta re-infusi diventino veri e propri killer antitumorali trasformandosi così in una sorta di farmaco immunologico personalizzato”.

La ricerca pediatrica che manca

Il programma Car-T è, per esempio, ben sviluppato all’interno dell’Irccs del Policlinico di Sant’Orsola grazie alla creazione di due strutture dedicate rispettivamente agli adulti e ai minori. Ma resta il problema di sempre: la mancanza di una ricerca dedicata all’età pediatrica. Perché ancora non ci sono farmaci dedicati ai bambini e sperimentati su di loro? “Uno dei problemi più importanti da risolvere per migliorare la qualità delle cure - risponde Prete - è costituito dalla difficoltà di accesso a farmaci innovativi. Il cancro è una patologia rara nel bambino e nell’adolescenza, rappresentando solo il 5% di tutte le neoplasie. Quindi, ognuno degli oltre 60 tipi di tumore dell’età pediatrica può essere definito una malattia rara o ultra-rara curabile con quelli che vengono definiti farmaci orfani”.

La normativa europea 

A partire dal 2000 il Regolamento Europeo per i farmaci orfani ha incentivato e facilitato lo sviluppo e l’autorizzazione al commercio di nuovi farmaci per le malattie rare. Dal 2000 al 2016, 1731 molecole hanno ricevuto la designazione di farmaci orfani. Di queste 657 (38%) riguardavano l’oncologia, ma solo 15 (2% del totale) erano relative a forme di cancro presenti solo nel bambino e solo 2 hanno ottenuto l’autorizzazione alla commercializzazione. Nel 2007 è stata lanciata la Normativa Europea per i farmaci in età pediatrica, con l’obiettivo di soddisfare le specifiche esigenze terapeutiche dei bambini, con farmaci meglio valutati ed autorizzati espressamente per loro.

Il Piano di indagine pediatrica

Il principio fondamentale della norma è che le aziende farmaceutiche, ogni volta che sottopongono un prodotto destinato al trattamento di una malattia degli adulti per l’autorizzazione alla commercializzazione in Europa, devono valutarlo anche per l'uso nei bambini attraverso uno specifico piano di indagine pediatrica (PIP), in presenza di una necessità terapeutica insoddisfatta. “Purtroppo ormai diversi anni dopo l’entrata in vigore del regolamento - aggiunge il presidente di Aieop - meno del 10% dei bambini con cancro in fase avanzata ha accesso a nuovi farmaci sperimentali che potrebbero offrire una ulteriore possibilità terapeutica. L’Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica, in stretta collaborazione con la Società Europea di Oncologia Pediatrica, ha evidenziato i limiti della normativa attuale nell’accelerare lo sviluppo di nuovi farmaci oncologici per bambini e adolescenti e proporre emendamenti utili al suo miglioramento”.

Il progetto Gold for Kids

Proprio nell’ottica di favorire la ricerca in quest’ambito, Fondazione Umberto Veronesi nel 2014 ha avviato, in sinergia con Aieop e la sua Fondazione (Fieop), il progetto Gold for kids. “Il nostro obiettivo è massimizzare le probabilità di guarigione e migliorare la qualità di vita dei bambini e dei giovani che si ammalano di tumore – sottolinea Paolo Veronesi, presidente di Fondazione. Finanziamo la ricerca e le migliori cure mediche per i giovani pazienti oncologici attraverso l'attivazione dei protocolli di cura; svolgiamo attività di informazione e divulgazione sul tema dei tumori nei bambini e nei ragazzi, con particolare attenzione ai giovani e alle scuole; mettiamo in atto iniziative per sensibilizzare l’opinione pubblica e le istituzioni competenti sui bisogni degli adolescenti malati di cancro”.

Farmaci per modulare l'effetto della radioterapia

E’ da sempre impegnata a sostenere la ricerca in ambito pediatrico Airc anche la Fondazione Airc che per  il solo 2022 sostiene 78 progetti di ricerca sui tumori pediatrici con un investimento complessivo di 8,5 milioni di euro. Un esempio concreto? Francesco Marampon, medico e ricercatore dell’Università La Sapienza di Roma, si occupa di alcuni tumori infantili che non rispondono adeguatamente ai farmaci e neppure alla radioterapia. Grazie al sostegno di Airc, Marampon sta conducendo una ricerca su potenziali farmaci radiosensibilizzanti, ovvero in grado di agire selettivamente sulle cellule tumorali e di renderle più vulnerabili alle radiazioni. Lo scopo è ottenere un miglioramento del controllo del tumore con dosi inferiori di raggi, e quindi minore rischio di tossicità. “La radiobiologia è una disciplina ancora di nicchia ma promettente”, spiega Marampon. “Una delle scommesse è riuscire a modulare l’uso delle radiazioni in modo da attivare anche la risposta del sistema immunitario contro i tumori cosiddetti ‘freddi’, cioè i tumori contro i quali normalmente le nostre difese non reagiscono. La ricerca è per ora in fase preliminare, ma se l’approccio si dimostrerà efficace la tecnica potrà portare grandi benefici per i pazienti”.

I centri di riferimento

Se per avere farmaci dedicati ai bambini bisogna ancora attendere, le famiglie possono contare su alcuni centri specializzati nelle cure oncologiche pediatriche. Aieop, infatti, è una rete di 49 Centri, strutture del Ssn, distribuiti su quasi tutto il territorio italiano che cooperano adottando protocolli di trattamento comuni: 25 sono al Nord (45%), 9 al Centro (18%) e 15 al Sud e Isole (32%). I Centri Aieop sono dedicati alla cura dei bambini e degli adolescenti per sostenerli nel loro percorso di cura. “Gli adolescenti e giovani adulti spesso rappresentano un gruppo unico che vive in una sorta di terra di mezzo, tra il mondo dell’oncologia pediatrica e quello dell’oncologia dell’adulto”, fa notare Prete. “Proprio per la peculiarità di questo gruppo di pazienti, Aieop insieme all’Associazione Italiana di Oncologia Medica ha costituito un modello di cooperazione attivando un programma comune per promuovere la ricerca e migliorare la qualità delle cure e della vita dei pazienti in questa fascia di età”.

Le cure dopo l’ospedale

Ma una volta superata la fase di ospedalizzazione, la battaglia dei pazienti continua perché ci sono da affrontare mesi di Day Hospital durante i quali non ci si può allontanare dall’ospedale. Se dal Sud, o dall’estero, si arriva a Bologna per curare un figlio, molte famiglie a basso reddito si troverebbero in breve tempo in condizioni disperate. E al dolore, all’ansia per la malattia del figlio, si aggiungerebbero anche le preoccupazioni di natura economica. Per fortuna, c’è l’accoglienza gratuita offerta dall’Associazione Genitori Ematologia Oncologia Pediatrica (Ageop). “Oltre al vitto e all’alloggio - racconta Francesca Testoni, Direttrice Ageop Ricerca Odv - garantiamo i trasporti, il supporto organizzativo famigliare, la riabilitazione psicosociale e il sostegno nell’elaborazione del lutto. Realizziamo laboratori e iniziative ricreative, non solo nelle case, ma anche all’interno del reparto e del Day Hospital. Fondamentale è inoltre il nostro servizio di psicologia per bambini e genitori durante tutte le fasi della malattia del bambino”.

#Lottoanchio, l'appello a non lasciare soli i bambini con un tumore

Le case di accoglienza Ageop

I piccoli pazienti e le loro famiglie possono contare sulle case di accoglienza di Ageop che, dal 2014 al 2019, ha accolto 482 bambini con le loro famiglie, di cui 141 stranieri, con più di 4 mila euro risparmiati in media da ciascun nucleo famigliare per le spese di alloggio, alimenti e trasporto che l’associazione offre gratuitamente. “Come associazione di genitori - spiega Testoni - avvertiamo la grande responsabilità di far sì che tutti i bambini malati di cancro abbiano la possibilità di essere curati, ovunque. Non possiamo accettare che a pochi chilometri da noi i bambini non abbiano luoghi di cura, terapie adeguate e farmaci per alleviare il dolore”. Nel 2021 le attività di assistenza hanno supportato 338 famiglie, di cui 61 nelle case, 8 in Reparto, 114 in Day Hospital e di cui 34 stranieri. “La maggior parte di bambini stranieri - prosegue la direttrice di Ageop Ricerca - proviene dai paesi dell’area balcanica, dove abbiamo attive collaborazioni con le più importanti associazioni genitori di questi paesi, soprattutto in Serbia e Bosnia, paesi in cui siamo impegnati con progetti di cooperazione sanitaria e di formazione alla cultura del diritto e della solidarietà”.

Cosa serve per migliorare l’assistenza

L’elenco delle cose che servono perché l’assistenza per l’oncologia pediatrica faccia dei progressi è lungo e vede in cima alla lista il diritto alla vita, alla salute e a una buona morte. “Il bambino e l’adolescente malato hanno diritto all’accesso non solo alle cure, ma alle migliori cure possibili, ma questo è un traguardo ancora molto lontano, persino nel nostro Paese”, fa notare Testoni che aggiunge: “Facciamo un appello affinché il nostro paese destini maggiori investimenti al Servizio Sanitario Nazionale, già estremamente in affanno, perché la cura, per essere davvero tale, ha bisogno di risorse umane altamente specializzate, tempi, spazi, e consapevolezza. Senza investimenti adeguati questi ingredienti sono destinati ad essere sempre più rari e contro queste carenze si infrange l'umanizzazione della medicina”.

In aiuto dei pazienti oncologici dei paesi più poveri

La situazione è ancora più drammatica nei paesi poveri o in via di sviluppo: se in Europa la percentuale dei guariti oscilla tra l’80 e il 90%, nei paesi più poveri le percentuali si invertono. “In molti paesi - racconta Testoni - per i bambini non ci sono possibilità né di diagnosi né di cura, in altri sono trattati secondo protocolli ormai superati, con farmaci obsoleti e ad altissima tossicità dalle conseguenze invalidanti e spesso mortali. E’ necessario uno sforzo per garantire parità di diritto a diagnosi e cure di alta qualità, accesso ai medicinali, la stessa speranza di sopravvivenza dopo la malattia indipendentemente dal luogo in cui bambini e ragazzi nascono o vivono, uguale accesso alle terapie innovative, riabilitazione psicosociale, cure palliative pediatriche”.

Le iniziative per la giornata mondiale

Lo slogan scelto per la Giornata mondiale di quest’anno è #nelletuemani per sottolineare come la partecipazione di tutti sia la chiave del successo per riuscire a guarire e a curare al meglio tutti i bambini che si ammalano di cancro. In Italia le associazioni riunite in Fiagop (Federazione Nazionale delle Associazioni di Genitori di bambini e adolescenti che hanno contratto tumori o leucemie) sono chiamate ad azioni di sensibilizzazione e simbolicamente ogni anno viene messo a dimora un melograno, come simbolo della solidarietà e dell’impegno che ciascuno può esprimere nei confronti di chi sta combattendo una battaglia per la vita. Ageop Ricerca dal 2015 dedica alla Giornata Mondiale una campagna annuale di sensibilizzazione e raccolta fondi. “Per l’edizione 2022 - spiega Testoni - finalizzeremo la raccolta fondi a contratti di ricerca per due studi su nuove terapie più efficaci e meno tossiche. Tutti potranno donare dal 15 febbraio al 1° giugno su ideaginger.it Dedicheremo molte iniziative alla diffusione di una maggiore conoscenza della specificità del cancro in età pediatrica, grazie anche alla coincidenza con il 40esimo compleanno della nostra Associazione. Con ADMO, l’Associazione dei Donatori di Midollo Osseo, dedicheremo due giornate per spiegare ai cittadini l’importanza della donazione di midollo”.