Macroglobulinemia di Waldenström, parere positivo dell’Ue per un nuovo farmaco

Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Ema raccomanda l’approvazione di un trattamento che ha dimostrato un tasso di risposta parziale superiore alla terapia standard
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Si aprono nuove prospettive di cura per i pazienti adulti affetti da macroglobulinemia di Waldenström, un linfoma raro che rappresenta all’incirca l’1% di tutti i linfomi non-Hodgkin. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha adottato un'opinione positiva raccomandando l'approvazione di zanubrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da macroglobulinemia di Waldenström che hanno ricevuto in precedenza almeno una terapia di prima linea e per i pazienti non idonei a chemio-immunoterapia.

Il prolungamento della risposta

Questo tipo di linfoma progredisce lentamente dopo la diagnosi e solitamente interessa soggetti adulti di età avanzata. E’ localizzata principalmente nel midollo osseo, anche se può coinvolgere anche i linfonodi e la milza. Il tasso di incidenza della macroglobulinemia di Waldenström è di circa 7 uomini e 4 donne ogni milione di abitanti a livello europeo. “I pazienti italiani con questa malattia potranno a breve avere a disposizione una nuova opzione terapeutica che offrirà loro migliori possibilità di cura”, afferma Alessandra Tedeschi, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda in Milano. “Questa informazione deriva dai risultati ottenuti dallo studio clinico ASPEN che ha dimostrato come zanubrutinib mostri sostanziali miglioramenti in termini di prolungata durata della risposta nei confronti della terapia standard nonché miglioramenti nella sicurezza e tollerabilità. Gli inibitori di BTK rappresentano un trattamento promettente nella Malattia di Waldenström dove la mancanza di risposta al trattamento standard e gli effetti collaterali di questi prodotti continuano ad essere motivo di preoccupazione”.

Il potenziale di un inibitore selettivo

L’opinione positiva del CHMP riflette il potenziale ruolo di zanubrutinib (prodotto da Beigene) nello scenario terapeutico della Malattia di Waldenström come inibitore selettivo progettato per fornire l’inibizione sostenuta e continua di BTK, offrendo ai pazienti la potenzialità di frequenza ridotta di alcuni eventi cardiovascolari come la fibrillazione atriale rispetto a ibrutinib. A seguito dell’opinione positiva del CHMP, la Commissione Europea prenderà in considerazione la domanda di immissione in commercio inoltrata da BeiGene, con decisione finale prevista entro 67 giorni dalla ricevuta dell’opinione del CHMP.