Sla, un nuovo meccanismo per rallentare la malattia

Un farmaco contro l’ipertensione oggi fuori commercio, guanabenz, potrebbe rallentare la progressione della Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla), una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni responsabili del movimento e che porta alla paralisi dei muscoli volontari e respiratori. I nuovi dati incoraggianti arrivano da uno studio clinico indipendente italiano (Promise, di fase 2), condotto dalla Fondazione IRCSS - Istituto Neurologico “Carlo Besta” e finanziato da AriSLA, Fondazione Italiana di ricerca per la Sclerosi Laterale Amiotrofica, che ha coinvolto ben 24 centri e i cui risultati sono pubblicati su Brain.

Un nuovo meccanismo nel mirino

Va detto subito che i risultati non significano che è stata trovata una cura per la Sla: mostrano però che la strada è quella giusta. Oltre ai noti effetti anti-ipertensivi, infatti, guanabenz aveva mostrato un effetto protettivo sui neuroni in alcuni studi in vitro e su modelli animali di Sla. Lo studio è stato quindi messo a punto per valutare se tale effetto protettivo fosse evidenziabile anche negli esseri umani e con quale dose di farmaco. “Un aspetto importante è aver dimostrato che la molecola agisce su un meccanismo patogenetico della Sla, la cui modulazione ha prodotto effetti clinici”, spiega infatti Giuseppe Lauria Pinter, direttore del Dipartimento di Neuroscienze Cliniche dell’Istituto Besta e coordinatore della sperimentazione: “È un’informazione importante per proseguire le ricerche in modo concreto, anche grazie all’interesse che l’industria farmaceutica sta già dimostrando”. La ricerca rappresenta quindi la base per progettare ulteriori studi con nuovi farmaci mirati a questo meccanismo d’azione e, ovviamente, per continuare lo studio Promise con l’obiettivo di confermare i risultati osservati su un campione di pazienti più ampio.

BrainControl, un'interfaccia per comunicare con il mondo esterno

di Annalisa Bonfranceschi 02 Aprile 2021

Lo studio Promise

La sperimentazione ha coinvolto oltre 200 pazienti i cui sintomi erano insorti nei 18 mesi precedenti, e che sono stati divisi per ricevere il farmaco a diverse posologia (64, 32 o 16 mg) oppure un placebo per sei mesi, in aggiunta alla terapia con riluzolo. Chi ha ricevuto la posologia più elevata ha mostrato un rallentamento della progressione della malattia, verificato attraverso misure funzionali. “Lo studio ha dimostrato che i pazienti che hanno assunto il farmaco alle dosi più alte hanno avuto una progressione della malattia significativamente più lenta”, continua Lauria Pinter: “In particolare, l’efficacia è stata dimostrata soprattutto nei pazienti in cui la malattia si è presentata nella forma definita bulbare, dove la degenerazione coinvolge i motoneuroni responsabili della contrazione dei muscoli utilizzati per deglutire e parlare”. nessuno dei 18 pazienti con Sla bulbare trattati con il dosaggio maggiore ha avuto un peggioramento nei sei mesi dello studio, mentre la progressione è stata osservata in metà dei pazienti (4 su 8) che avevano ricevuto la dose più bassa. Questo risultato esprime la forza che il sistema degli IRCCS è in grado di offrire a supporto della ricerca clinica indipendente, insieme alla passione della comunità scientifica italiana”.

Le vite dei figli dei malati di Sla

17 Marzo 2021