Alzheimer, il nuovo farmaco rischia di essere una terapia per pochi

Aduhelmè stato accolto da pazienti e familiari con entusiasmo. Ma non è ancora chiaro a quali pazienti potrà essere destinato. Ed emergono dubbi sulla sua approvazione
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IL PRIMO farmaco per il trattamento dell’Alzheimer ad essere approvato negli ultimi 20 anni, Aduhelm, è stato inevitabilmente accolto da pazienti e familiari come una vera manna: una speranza concreta per una condizione sinora ritenuta irreversibile. Questo soprattutto negli Stati Uniti, dove l’Fda lo ha approvato con una procedura accelerata. Ma, purtroppo, c'è ancora da aspettare prima che diventi una terapia accessibile a tutti.

Come riporta il New York Times , il farmaco prodotto dalla Biogen “non è ancora ampiamente disponibile e i protocolli che determinano quali pazienti sono idonei devono ancora essere sviluppati”, ma soprattutto "i dati degli studi clinici sono ambigui" e non si sa ancora se il farmaco potrebbe portare “miglioramenti evidenti nella vita quotidiana”. Da non sottovalutare, poi, gli effetti collaterali, che includono “gonfiore e sanguinamento del cervello” oltre al costo delle infusioni, stimato in 56 mila dollari all’anno, e a tutti gli altri esami e test diagnostici necessari.

Dubbi sull'approvazione

Il farmaco contiene Aducanumab, un anticorpo monoclonale che mira alle placche amiloidi senili, spazzando via quei depositi che nel cervello causano da disfunzione sinaptica e la neurodegenerazione. Un’azione utile nelle fasi precoci della malattia, per rallentare il declino cognitivo. Ma dalla notizia dell'approvazione, l’Aduhelm ha generato intense polemiche nel mondo scientifico. Questo perché l’azienda farmaceutica ha interrotto due sperimentazioni nel 2019 per poi presentare domanda alla Fda dopo un ulteriore studio che ha mostrato un declino cognitivo leggermente più lento, con dosi elevate. Ma soprattutto perché lo stesso comitato degli esperti indipendenti dell’agenzia americana ha fortemente sconsigliato l’approvazione, tanto da arrivare a dimettersi per protesta. Anche la House Committee on Oversight and Reform della Camera degli Stati Uniti ha annunciato un’indagine sull’approvazione e sul prezzo del farmaco. Questo perché è stato stimato che Medicare, l’assicurazione sanitaria degli Stati Uniti per persone che hanno compiuto i 65 anni, potrebbe spendere 57 miliardi di dollari o più all’anno solo per Aduhelm, che è più di quanto spende per tutti gli altri farmaci messi insieme.

E nella attesa che nelle vengano diffusi i protocolli di utilizzo, con le indicazioni terapeutiche per la prescrizione – che potrà essere fatta dai medici di base così come dagli specialisti –, l’American Geriatrics Society ha inviato una lettera alla Fda in cui afferma la sua contrarietà all’utilizzo, dato che l’approvazione è stata “prematura, vista la mancanza di prove sufficienti”. Dal canto suo, la Food and Drug Administration ha chiesto all’azienda produttrice di condurre un nuovo studio clinico randomizzato, per verificare il beneficio clinico del farmaco, che deve essere somministrato per via endovenosa una volta al mese, avvalendosi della possibilità di ritirare l’approvazione nel caso si rivelasse non sicuro o efficace per i pazienti.

Un farmaco per pochi

Ad usufruirne potrebbe essere comunque un numero molto ridotto di pazienti, con un decadimento cognitivo lieve ma non prima di una risonanza magnetica che escluda determinate condizioni e una scansione Pet o una puntura lombare per confermare la presenza di amiloide. Potrebbero essere esclusi anche i pazienti che assumono anticoagulanti. Poi c’è il problema della copertura assicurativa: un portavoce del Centers for Medicare e Medicaid Services ha affermato che si sta esaminando la decisione della Fda e valutando il da farsi.  Ma visto il prezzo così alto, potrebbero decidere di autorizzare solo pochi rimborsi, escludendo dal trattamento la maggior parte degli americani più anziani.

Secondo le ultime stime dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, nel 2050 le persone colpite da Alzheimer saranno più di 107 milioni. In Italia, ottava tra i Paesi con il maggior numero di persone affette, si stimano 1,4 milioni di demenze, oltre 600 mila delle quali per Alzheimer. Numeri che inevitabilmente, anno dopo anno, incideranno sempre di più sui conti del sistema sanitario nazionale.