Nello sviluppo dei farmaci entrano anche i pazienti

Includere le associazioni in ogni fase delle sperimentazioni cliniche può portare grandi vantaggi per tutti: malati e ricerca. E velocizzare i tempi. Ecco le regole da seguire

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E se finalmente gli studi clinici per lo sviluppo dei farmaci - fatti per i pazienti e sui pazienti - includessero i pazienti fin dall’inizio? Se chi ha la più grande competenza di una malattia fosse messo nella condizione di dialogare a pari livello con i medici e gli sperimentatori, pur nel rispetto dei ruoli? Non in modo occasionale e improvvisato, ma attraverso una collaborazione ben strutturata, in cui ciascuno può dare un reale contributo e migliorare, alla fine, le cure. Che è l’obiettivo di tutti. Bene, una strada per farlo prima non c’era e adesso c’è. C’è una Carta etico-deontologica: un codice che indica, pragmaticamente, cosa fare affinché i pazienti possano far sentire la loro voce. È un documento unico nel panorama internazionale, presentato da Persone non solo Pazienti, la piattaforma di dialogo promossa da Fondazione Roche, insieme a 16 associazioni e a un gruppo di esperti di bioetica e biodiritto del Cnr.

Covid-19 e la rivoluzione (già in atto)

Il risultato è la premessa per una rivoluzione che in parte abbiamo già visto in atto durante l’emergenza sanitaria per Covid-19. “In questo periodo sono stati avviati molti  studi clinici nati proprio dall’interesse dei pazienti, che hanno lavorato al fianco delle società scientifiche, con l’obiettivo di capire l’impatto dell’infezione dal nuovo coronavirus su persone con una particolare patologia, come il cancro o le malattie reumatiche - dice Cinzia Caporale, presidente del Comitato di Bioetica e coordinatrice del Centro interdipartimentale per l’etica e l’integrità nella ricerca - quella che dovrebbe avvenire tra associazioni e sperimentatori non è una negoziazione, ma una co-partecipazione all’impresa comune: entrambe le parti possono acquisire delle conoscenze. Il fine è raggiungere gli obiettivi per i pazienti con gli strumenti dei medici. Pazienti e medici hanno funzioni diverse, ma uno scopo identico. La Carta riconosce loro un ruolo determinante perché la loro partecipazione è efficace, ma deve esserci un accordo di collaborazione non sporadica”. 

Il ruolo dei pazienti, oggi

Nessuno, più dei pazienti, conosce la propria malattia e i propri bisogni. Ecco perché, per redigere la Carta, i bioeticisti del Cnr sono partiti dall’ascolto delle associazioni: un lungo lavoro condotto proprio con i criteri di uno studio clinico, in “doppio cieco” per essere certi di non influenzare le risposte. “Fino ad oggi i pazienti sono stati coinvolti nelle sperimentazioni per lo più a giochi fatti, cioè nell’ultima parte delle sperimentazioni, quando i farmaci sono immessi sul mercato”, dice Andrea Grignolio, Medical Humanities e Bioetica all’Università Vita-Salute S.Raffaele di Milano: la rivoluzione copernicana e del nostro dibattito internazionale è voler coinvolgere i pazienti in tutte le fasi precedenti”.
In Italia all’interno dei comitati etici è già prevista la presenza dei pazienti: “E’ un presidio importante - spiega Andrea Buzzi, Fondatore di Paracenso Onlus, associazione attiva nell’ambito dell’emofilia - il contributo che per esempio vengo spesso chiamato a dare è legato al consenso  informato. Che però dal mio punto di vista andrebbe ri-orientato: oggi ha una forma legale che tende a una funzione difensiva, non è scritto per il paziente. Questo è solo un esempio del contributo che possono dare i pazienti, che hanno una conoscenza soggettiva che bisogna saper cogliere”.

I vantaggi di coinvolgere i pazienti

Ma la Carta suggerisce di coinvolgere le associazioni in tutte le fasi, fino dalla progettazione. Il vantaggio? Poter definire gli obiettivi sulla base delle reali esigenze dei pazienti in termini di efficacia, sicurezza, funzionalità e sopravvivenza, favorendo un approccio personalizzato alle terapie farmacologiche. Nella fase di arruolamento le associazioni possono permettere un arruolamento più rapido e affidabile, aiutare a superare possibili iniquità nell’accesso alla ricerca scientifica, che costituiscono per molte patologie l’unica prospettiva di miglioramento. Durante lo svolgimento possono accompagnare i pazienti, intercettare i loro problemi prima che portino all’abbandono, aiutarli ad affrontare i momenti più difficili. Inoltre, possono segnalare aspetti determinanti per misurare l’impatto dei farmaci sui pazienti, quali i sintomi con un maggior impatto sulla qualità della vita, le modalità di somministrazione dei farmaci più adatte alla gestione ordinaria delle cure, la tollerabilità degli effetti collaterali, eventuali aspetti del percorso di cura non adeguatamente considerati. Un ruolo cruciale anche dal punto di vista della comunicazione: possono fornire informazioni e chiarire i loro dubbi, favorire l’incontro tra il linguaggio del paziente e quello dei ricercatori, facilitare la comprensione del consenso informato e contribuire alla diffusione dei risultati della sperimentazione, garantire la trasparenza dei dati.

L’effetto collaterale: accelerare la ricerca

Nella Carta sono elencati gli impegni reciproci tra sperimentatori e associazioni, che dovrebbero essere accreditate da parte degli Enti autorizzativi competenti. L’azione propedeutica per il coinvolgimento negli studi delle associazioni è, infatti, riconoscerne formalmente il ruolo attraverso la definizione di requisiti di accreditamento validi per l’intero territorio nazionale e mutuamente riconosciuti nei Paesi UE. Tutto questo dovrebbe avere un importante effetto collaterale: l’accelerazione del percorso della ricerca clinica e far arrivare prima i farmaci a chi sta male. Un effetto che probabilmente nessuno più dei pazienti vuole.